HERZLIYA, Israël & BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Prilenia, une jeune biotech spécialisée dans le développement de traitements novateurs pour lutter contre les troubles neurodégénératifs et neurodéveloppementaux, annonce que la pridopidine, son composé phare, a été sélectionnée en tant que premier de trois nouveaux traitements potentiels pour le lancement du tout premier essai de plateforme sur la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Deux autres composés ont été retenus et seront intégrés à l'essai dans une phase ultérieure.
La pridopidine a été choisie par un comité d'examen indépendant parmi 30 traitements expérimentaux concurrents basés sur des données génétiques humaines, l'efficacité des modèles précliniques, un profil d'innocuité favorable et la disponibilité de l'approvisionnement médicamenteux. La pridopidine est un agoniste hautement sélectif du S1R, et ce mécanisme a déjà démontré fournir certains avantages chez les personnes atteintes de SLA.
Innovant, cet essai de plateforme est dirigé par le Sean M. Healey & AMG Center for ALS du Massachusetts General Hospital. La conception de l'essai vise à accélérer le développement de traitements efficaces pour les personnes touchées par la SLA, en testant et en évaluant de multiples traitements et de manière simultanée.
"Cet essai révolutionnaire apporte de l'espoir aux patients atteints de SLA. La sélection de la pridopidine valide l'impact potentiel de ce médicament sur les protocoles standard des maladies neurodégénératives", déclare Michael R. Hayden, DM, PhD, président exécutif du conseil de Prilenia. "C'est un honneur de faire partie de cet essai de plateforme innovant dirigé par le Healey Center et l'organisation NEALS, un chef de file mondial de l'exécution d'essais cliniques sur la SLA."
"Un sous-groupe du comité consultatif scientifique de Healey et le conseil consultatif scientifique de NEALS ont évalué près de 30 dossiers de 10 pays différents pour sélectionner les meilleurs candidats prêts à être testés aujourd'hui", déclare Merit Cudkowicz, DM, MSc, directeur du Sean M. Healey & AMG Center for ALS au Mass General. "Nous pensons que cet essai de plateforme accélérera la manière de tester les thérapies, et nous nous réjouissons à l'idée de collaborer sur cette initiative essentielle."
L'essai de plateforme HEALEY ALS sera le second essai clinique lancé par Prilenia. Plus tôt dans l'année, Prilenia lança un essai clinique de Phase 2 aux États-Unis pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de la pridopidine dans le traitement de la dyskinésie induite par la lévodopa chez les patients atteints de la maladie de Parkinson.
Un soutien financier partiel pour débuter ces nouveaux traitements est rendu possible grâce à la générosité de la famille Healey et ses amis, et à la fondation caritative AMG et ses partenaires chez TackleALS.
À propos de Prilenia (www.prilenia.com)
Prilenia est une startup biotech de phase clinique créée en 2018 avec l'objectif d'améliorer la vie des patients et leurs familles en développant des traitements contre les troubles neurodégénératifs et neurodéveloppementaux. La société est dirigée par Michael Hayden, DM, PhD., et par une équipe très expérimentée présentant un bilan éprouvé. Michael est le fondateur de cinq biotechs et occupait précédemment le poste de président de la R&D mondiale et responsable scientifique chez Teva. Il a dirigé le développement de multiples produits médicamenteux innovants, conduisant à l'obtention de 35 approbations entre 2012 et 2018. Prilenia est basé à Herzliya, en Israël et à Boston, Massachusetts.
À propos de la pridopidine
La pridopidine est un médicament candidat de premier ordre, avec un profil d'innocuité établi et un potentiel thérapeutique dans plusieurs maladies neurodégénératives touchant les adultes et les enfants. La pridopidine est un agoniste hautement sélectif du S1R, ayant démontré avoir des effets neuroprotecteurs dans de nombreux modèles de troubles neurodégénératifs liés au S1R. La validation du S1R comme cible thérapeutique pour la SLA est démontrée dans les modèles animaux et humains.
Des données précliniques probantes soutiennent un potentiel thérapeutique pour la pridopidine dans le traitement de la SLA. Dans les neurones moteurs (NM) SOD1G93A de la SLA, la pridopidine exerce des effets neuroprotecteurs via l'activation du S1R. La pridopidine améliore en particulier le transport axonal du BDNF et du GDNF, restaure l'activité synaptique et la fonction de jonction neuromusculaire, et augmente la survie neuronale. In-vivo, le traitement à la pridopidine des SOD1G93A de souris réduit les agrégats de protéines toxiques et améliore le fonte des fibres musculaires. Le soutien clinique de la validité du S1R en tant que cible potentielle pour la SLA découle de précédentes données suggérant que l'activation du S1R pourrait améliorer la fonction bulbaire et du langage chez les patients atteints de SLA.
La pridopidine est également le premier médicament à démontrer un effet statistiquement pertinent sur le maintien de la capacité fonctionnelle en phase précoce de la maladie de Huntington, comme l'indique la mesure de la capacité fonctionnelle totale (CFT).
Achetée en 2018 par Prilenia à la société Teva, la pridopidine est actuellement en Phase 2 de développement clinique pour le traitement de patients atteints de la maladie de Parkinson souffrant d'une dyskinésie induite par la lévodopa. En plus de l'essai de plateforme Healey pour la SLA, Prilenia projette de lancer, dans un avenir proche, un essai de Phase 3 sur la maladie de Huntington.
Données contextuelles pour la SLA
La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est la maladie progressive des neurones moteurs se déclarant à l'âge adulte la plus prévalente. Elle touche environ 30 000 personnes aux États-Unis et 500 000 personnes dans le monde. La SLA cause une dégénérescence progressive des neurones moteurs, ce qui provoque une faiblesse musculaire progressive et une atrophie. Il existe actuellement trois thérapies spécifiquement approuvées par la FDA (riluzole, nuedexta et édaravone) pour traiter la SLA.
Pour de plus amples renseignements sur Prilenia et la pridopidine, veuillez nous contacter par email à l'adresse info@prilenia.com et visiter notre site www.prilenia.com
Pour des informations sur le centre Healey et l'essai de plateforme, veuillez envoyer un email à healeycenterforals@mgh.harvard.edu et visiter https://www.massgeneral.org/als
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