SOV Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour l'utilisation de l'undécanoate de testostérone oral dans le traitement du retard constitutionnel de croissance et de puberté des garçons adolescents...

MORRISVILLE, CAROLINE DU NORD--(BUSINESS WIRE)--
SOV Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin aux États-Unis pour l'utilisation de l'undécanoate de testostérone oral dans le traitement du retard constitutionnel de croissance et de puberté des garçons adolescents (âgés de 14 à 17 ans)

« L'octroi d'une désignation de médicament orphelin par la FDA est un jalon important pour SOV Therapeutics ainsi que pour les garçons adolescents atteints de RCCP, et nous sommes impatients de tester notre formulation unique dans des essais cliniques pour cette population de patients »

SOV Therapeutics Inc. a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) avait accordé la désignation de médicament orphelin pour l'utilisation de l'undécanoate de testostérone oral, un promédicament de testostérone, dans le traitement du retard constitutionnel de croissance et de puberté (RCCP) chez les garçons adolescents (âgés de 14 à 17 ans).

Le programme de désignation de médicament orphelin américain octroie un statut orphelin aux médicaments destinés à traiter des maladies ou des troubles rares qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Une désignation de médicament orphelin par la FDA qualifie le promoteur pour les incitations prévues par la loi Orphan Drug Act, et, une fois approuvée, peut inclure un soutien de conception pour les essais cliniques, des exemptions de frais, des incitations fiscales, une éligibilité pour une évaluation accélérée et sept ans d'exclusivité commerciale.

SOV Therapeutics, Inc. une société de biotechnologie privée, développe des formulations biodisponibles oralement d'undécanoate de testostérone, un promédicament de testostérone, comme base pour une thérapie de remplacement du testostérone dans le traitement de l'hypogonadisme chez l'homme adulte et l'adolescent. Environ 100 000 garçons adolescents (âgés de 14 à 17 ans) sont atteints de RCCP aux États-Unis.

« L'octroi d'une désignation de médicament orphelin par la FDA est un jalon important pour SOV Therapeutics ainsi que pour les garçons adolescents atteints de RCCP, et nous sommes impatients de tester notre formulation unique dans des essais cliniques pour cette population de patients », a déclaré Dr Om Dhingra, président et chef de la direction de SOV Therapeutics. « Les options de traitement actuelles pour ces pathologies sont limitées et nous considérons que la disponibilité d'une forme orale de thérapie de substitution de testostérone peut offrir des avantages significatifs aux patients et à leurs familles », a confié quant à lui Dr Alan Rogol, Professeur émérite d'endocrinologie pédiatrique au Centre médical de l'Université de Virginie et conseiller auprès de SOV Therapeutics.

À propos du RCCP: Le RCCP est soupçonné chez les garçons qui ne commencent pas leur développement sexuel secondaire ou leur croissance soudaine dès l'âge de 14 ans. Sans traitement, les adolescents atteints de RCCP n'atteignent pas leur plein potentiel génétique en termes de taille, subissent des effets indésirables sur leurs proportions squelettiques et leur masse osseuse, et un retard de leur intégration sexuelle et psychosociale dans la société.

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